Что известно о самом дорогом лекарстве в мире под названием «Золгенсма»?

Швейцарская лекарственная компания Novartis получила разрешение на внедрение в России самого дорогого в мире продукта «Золгенсма». Он занесен в Книжку рекордов Гиннесса как самое драгоценное лекарство в мире.

Что такое «Золгенсма»?

Онасемноген абепарвовек (торговое заглавие «Золгенсма» (Zolgensma)), выпускаемый швейцарской компанией AveXis (Novartis), — 1-ый лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это редчайшее генетическое заболевание, при котором возникает мышечная слабость и атрофия мускул. Болезнь вызвана мутацией гена SMN1, которая приводит к нарушению работы двигательных нейронов спинного мозга.

Исцеление основано на введении функциональной копии гена SMN с помощью аденоассоциированного вируса (AAV) серотипа 9, AAV9, который способен просачиваться в клетки пациента, не изменяя существующую ДНК. Более частые наблюдаемые побочные эффекты — завышенные ферменты печени и рвота.

На нынешний день в мире существуют три продукта от этого заболевания: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». В Рф раньше были зарегистрированы только «Спинраза» и «Рисдиплам».

Сколько стоит «Золгенсма»?

Один укол «Золгенсма» стоит $2,125 млн. Стоимость других лекарств от СМА меньше, но они тоже дорогие: цена «Спинразы» — $750 тыс. в 1-ый год лечения, $375 тыс. — в следующие годы. Стоимость «Рисдиплама» — $340 тыс. в год.

Как нередко нужно применять препарат?

Укол «Золгенсма» в отличие от 2-ух других зарегистрированных в России препаратов делают только один раз, в возрасте до 2-ух лет. Младенцы, которым вводят «Золгенсму» в течение 6 месяцев после рождения, перестают терять контроль над мускулами.

Почему продукт стоит так дорого?

Швейцарская компания занимались разработкой продукта более 23 лет. За это время были проведены клинические исследования продукта, лицензирование технологий, разработан производственный процесс, построена производственная площадка и т.д. Как объяснил РИА «Новости» главный внештатный спец по медицинской генетике Министерства здравоохранения РФ Сергей Куцев, клинический шаг может обходиться разработчикам в миллиарды баксов. По его словам, у этого продукта не так много потребителей, поэтому его цена высока.

В России, по данным на июль 2020 года, укол «Золгенсма» получили 16 малышей. Они получили лечение за счет средств благотворительных фондов и отдельных меценатов.

Имеются противопоказания. Нужна консультация врача

https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=57a4c3e1-4577-4435-b3b0-5dfbfc3ff2ec&t=

https://ria.ru/20210701/lekarstvo-1739435955.html